Médecine Régénérative et Thérapie Génique

Le San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget) a été créé en 1995 en tant que joint-venture entre la Telethon Foundation et Ospedale San Raffaele, avec pour mission d'effectuer des recherches de pointe en thérapie génique et cellulaire et de traduire ses résultats en avancées thérapeutiques, en se concentrant sur les maladies génétiques.
Dans l'ensemble, SR-Tiget représente un environnement de recherche multidisciplinaire, qui offre un mélange unique d'expertise scientifique dans le développement de stratégies innovantes de thérapie génique et cellulaire, l'accès à des modèles précliniques pertinents pour évaluer leur efficacité et leur sécurité, ainsi que des compétences dans la conduite essais cliniques de phase précoce. Cela constitue un terrain fertile pour des alliances avec des partenaires industriels, qui possèdent les compétences et les ressources nécessaires pour faire face aux obstacles réglementaires et aux besoins de fabrication afin d'amener de nouvelles thérapies à l'enregistrement et de les mettre à la disposition des patients.

ORGANISATION
SR-Tiget est organisé en 15 unités de recherche (14 unités de recherche fondamentale et 1 unité de recherche clinique) avec un nombre total de plus de 150 scientifiques.

RECHERCHE DE BASE
La recherche à SR-Tiget s'étend de la recherche fondamentale aux études précliniques en passant par les essais cliniques de phase précoce selon les principaux objectifs suivants:

  • l'identification des bases génétiques et des processus physiopathologiques sous-jacents à plusieurs types de maladies héréditaires, y compris pour les maladies auto-immunes, les maladies hématologiques, les leucodystrophies héréditaires et les maladies neurodégénératives;
  • développer de nouvelles stratégies de thérapie génique et cellulaire;
  • l'amélioration de la performance et de la sécurité du transfert de gène utilisé pour ces thérapies;
  • le développement de nouvelles plates-formes technologiques, y compris l'édition ciblée du génome et de l'épigénome;

RECHERCHE CLINIQUE
Le portefeuille de thérapies géniques et cellulaires SR-Tiget englobe désormais tout le spectre du développement de médicaments jusqu'au marché. Notamment, en mai 2016, la Commission européenne a accordé une autorisation de mise sur le marché pour Stimvelis pour le traitement de l'ADA-SCID, une forme sévère d'immunodéficience. Strimvelis, qui est la première thérapie génique ex vivo approuvée au monde, a été développé chez SR-Tiget et mis sur le marché dans le cadre d'une alliance stratégique avec GSK. Les résultats positifs obtenus avec l'ADA-SCID ont fourni une justification pour étendre l'approche de thérapie génique HSC à d'autres maladies. En particulier, le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) et la leucodystrophie métachromatique (MLD), la bêta-thalassémie et la mucopolysaccharidose de type I (MPS-I) devraient débuter en 2018.

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