РЕГЕНЕРАТИВНАЯ МЕДИЦИНА И ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ

Институт генной терапии San Raffaele Telethon Institute (SR-Tiget) был создан в 1995 г. как совместное предприятие Фонда Telethon и Госпиталя Ospedale San Raffaele, его миссией стало проведение передовых исследований в области генной и клеточной терапии и трансляция полученных результатов с преобразованием их в практические терапевтические достижения, фокусируясь на генетических заболеваниях.


В целом, Институт SR-Tiget представляет собой мультидисциплинарную научно-исследовательскую среду, обеспечивающую уникальное сочетание высочайшей научной экспертизы в области разработки инновационных стратегий генной и клеточной терапии, доступа к релевантным доклиническим моделям для оценки их эффективности и безопасности, и компетентности в области проведения клинических исследований ранних фаз. Это создает благодатную почву для сотрудничества с индустриальными партнерами, обладающими навыками и ресурсами, необходимыми для решения регулятивных вопросов и обеспечения потребностей производства для того, чтобы можно было зарегистрировать новые терапевтические средства и сделать их доступными для пациентов.

ОРГАНИЗАЦИЯ

Институт SR-Tiget состоит из 15 исследовательских групп (14 групп базовых исследований и 1 группа клинических исследований), в которых в общей сложности работает более 150 ученых.

БАЗОВЫЕ ИССЛЕДОВАНИЯ

Исследования в Институте SR-Tiget охватывают целый спектр дисциплин, продвигаясь от базовых исследований к доклиническим исследованиям, переходящим в клинические исследования ранних фаз, и подчиняясь следующим главным целям:

  • Определение генетических причин и патофизиологических процессов, являющихся причиной некоторых типов наследственных заболеваний, в том числе, аутоиммунных и гематологических заболеваний, наследственных лейкодистрофий и нейродегенеративных заболеваний;
  • Разработка инновационных стратегий для генной и клеточной терапии;
  • Улучшение эффективности и безопасности переноса генов, осуществляемого для такой терапии;
  • Разработка инновационных технологических платформ, включая редактирование геномов-мишеней и эпигеномов;

КЛИНИЧЕСКИЕ ИССЛЕДОВАНИЯ

Портфель Института SR-Tiget по генной и клеточной терапии в настоящее время включает полный спектр деятельности от разработки лекарственных средств до вывода их на рынок. В частности, в мае 2016 г. Европейская Комиссия дала разрешение на выдачу регистрационного удостоверения для препарата Strmivelis (Стримвелис) для лечения тяжелой формы иммунодефицита (ADA-SCID – тяжелый комбинированный иммунодефицит, вызванный дефицитом аденозин дезаминазы). Стримвелис, который впервые в мире был разрешен для применения в генной терапии exvivo, разработан в Институте SR-Tiget и выведен на рынок в стратегическом сотрудничестве с компанией GSK. Успешные результаты, полученные в отношении иммунодефицита ADA-SCID, дали основание для расширения применения методов генной терапии гемопоэтическими стволовыми клетками для лечения других заболеваний. В частности, для синдрома Вискотта-Олдрича (WAS) и метахроматической лейкодистрофии (MLD), бета-талассемии и мукополисахаридозаIтипа (MPS-I) начало запланировано на 2018 год.

Подробную информацию можно прочитать здесь.