Грант Proof of Concept 2024: Giulio Cossu из Ospedale San Raffaele

Дилатационная кардиомиопатия (DCM) является второй по распространенности причиной сердечной недостаточности и в настоящее время лечится с помощью лекарственных препаратов, направленных на отсрочку необходимости трансплантации сердца.

Несмотря на многочисленные попытки лечения с использованием стволовых клеток, внеклеточных везикул или вирусных векторов, ни одна из этих стратегий пока не продемонстрировала желаемой эффективности.

Благодаря предыдущему гранту ERC профессор Cossu и его команда разработали трансплантируемые клетки с уникальными характеристиками: они являются бессмертными и универсальными, поскольку не вызывают иммунного ответа. Однако простое расширение этой методологии невозможно, так как существование резидентных стволовых клеток сердца остается спорным, а клеточные терапии для сердца до сих пор давали разочаровывающие результаты.

Чтобы преодолеть эти ограничения, команда профессора Cossu намерена создать бессмертные клетки сердца, невидимые для иммунной системы, непосредственно из тканей сердца. Затем эти клетки будут превращены в кардиомиоциты с помощью экспрессии сердечных транскрипционных факторов in vitro.

Поскольку процесс преобразования занимает около двух недель, проект предусматривает введение этих клеток в сердце с помощью кардиального катетеризации, что позволит им стабилизироваться и дифференцироваться in vivo непосредственно в поврежденных областях.

Профессор Cossu находится в уникальном положении, чтобы проверить осуществимость этой инновационной стратегии, которая может проложить путь к новому клиническому протоколу. Такой подход не только обещает революционизировать лечение DCM, но и демонстрирует преобразующий потенциал передовых исследований в решении актуальных клинических проблем.

Профессор Cossu заявляет: "Я был очень рад узнать о финансировании и благодарен Европейской комиссии, особенно ERC, поскольку большая часть моей работы поддерживалась ими на протяжении нескольких десятилетий.

Особая значимость этой награды заключается в возможности лечить дилатационную кардиомиопатию при мышечной дистрофии Дюшенна, которая является моей основной областью исследований, а также в расширении за пределы мышечной дистрофии на более широкий спектр дилатационных кардиомиопатий – заболеваний, поражающих тысячи пациентов, которые могли бы воспользоваться инновационной терапией, предложенной в этом проекте."

Giulio Cossu — профессор регенеративной медицины в Манчестерском университете и руководитель группы в IRCCS Ospedale San Raffaele в Милане. Ранее он был профессором в University College London (UCL), директором Отдела регенеративной медицины в Ospedale San Raffaele, а также профессором гистологии в университетах Милана и Рима.

Профессор Cossu известен своими достижениями в изучении развития скелетных мышц и инновационными работами в регенеративной медицине, в частности использованием стволовых клеток для лечения мышечной дистрофии.