Immunohématologie pédiatrique
Le département d'immuno-hématologie pédiatrique est un centre de référence national et international pour le diagnostic des immunodéficiences primaires (PID) et d'autres maladies hématologiques pédiatriques. L'excellence médicale et scientifique de l'immuno-hématologie pédiatrique de San Raffaele est attestée par son rôle clé dans le développement et l'approbation du médicament Strimvelis, le premier médicament de thérapie génique à base de cellules souches qui sauve des vies en Europe, résultat de l'alliance stratégique entre l'Ospedale San Raffaele, la Fondation Téléthon et GSK.
Le département abrite des essais cliniques de thérapie génique, en collaboration avec l'Institut Téléthon San Raffaele pour la thérapie génique (SR-Tiget), pour le traitement de la bêta-thalassémie, du syndrome de Wiskott-Aldrich, de la leucodystrophie métachromatique et de la mucopolysaccharidose de type I. En collaboration avec les laboratoires de San Raffaele, il existe également de nombreuses recherches liées au diagnostic génétique pour plus de 300 gènes et à l'étude de la pathogenèse des immunodéficiences congénitales et des maladies génétiques avec immunodysrégulation.
L'excellence en quelques chiffres
110
enfants traités par thérapie génique des cellules souches hématopoïétiques
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De nombreuses accréditations locales et internationales attestent de la grande expérience du département dans ce domaine.
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