Hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)

El tratamiento depende de la gravedad de las manifestaciones clínicas, de modo que en las formas leves (hemólisis modesta) sólo está indicada la observación clínica con controles hematológicos cada 6-10 meses. A medida que el cuadro clínico se hace más evidente, se pueden distinguir los posibles tratamientos entre los puramente de apoyo, como el hierro, el ácido fólico y las hemotransfusiones de glóbulos rojos, y los que tienen alguna acción sobre el mecanismo patogénico de la enfermedad, como los corticosteroides, la ciclosporina, el suero antilinfocítico. Si el cuadro clínico está dominado por la citopenia o la hemólisis incontrolada, puede considerarse la opción del trasplante alogénico de médula ósea. Por último, las manifestaciones trombóticas deben tratarse con terapia anticoagulante. Ninguno de los tratamientos mencionados hasta ahora afecta significativamente al mecanismo patogenético subyacente a la enfermedad. Recientemente, se dispone de un tratamiento capaz de bloquear la actividad de la fracción C5 del complemento para las formas más graves (hemólisis no controlable de otro modo, trombosis, daño orgánico, dolor abdominal). En concreto, se trata de un anticuerpo monoclonal humanizado (eculizumab). El tratamiento es bien tolerado y expone al paciente a un mayor riesgo de infección con agentes capsulares bacterianos (Neisseria Meningitis) y hemólisis extravascular. Aunque es un fármaco eficaz, la difusión de esta terapia se ve frenada por un elevado coste del tratamiento, que debe ser continuado durante toda la vida.