Премия Phacilitate Lifetime Achievement Award 2024 в области передовых методов лечения присуждена Luigi Naldini

Luigi Naldini, руководитель Института Генной Терапии (San Raffaele’s Telethon Institute for Gene Therapy - SR-Tiget) и профессор кафедры гистологии и клеточной и генной терапии в Университете Vita-Salute San Raffaele, получил премию Phacilitate Lifetime Achievement Award 2024 в знак признания его роли новатора в области генной терапии и влияния его исследований на лечение серьезных заболеваний, в том числе генетических. В частности, профессор Naldini признан "отцом" лентивирусных векторов: терапевтических инструментов, которые сегодня широко используются в клинической практике и созданы на основе одного из самых страшных человеческих вирусов – ВИЧ.

Премия Phacilitate Advanced Therapies присуждается за инновации в области передовых методов лечения. Номинанты оценивались в два этапа международным жюри, состоящим из экспертов, представляющих исследовательские институты, университеты и биотехнологическую индустрию. Премия была учреждена в 2023 году, и ее лауреатом стал Carl June за разработку CAR-T клеточной терапии. Церемония вручения премии 2024 года состоялась 18 января в Майами, штат Флорида, в рамках Недели передовых методов лечения, при участии научного сообщества.

"Профессор Naldini идеально воплощает концепцию "новатора". Его непоколебимая преданность разработке терапии, приносящей пользу пациентам, помогает ему и его команде не унывать из-за первых неудач и продолжать создавать всё более совершенные и безопасные методы лечения. Без его преданности и настойчивости генная терапия не была бы на том уровне, на котором она находится сегодня. Она не была бы способна изменить жизнь пациентов благодаря препаратам, одобренным для лечения таких генетических заболеваний, как ADA-SCID и метахроматическая лейкодистрофия, не говоря уже о многих других, которые еще находятся на стадии клинической разработки", - говорит Sven Kili, председатель жюри премии Phacilitate.

Окончив факультет медицины и хирургии и получив докторскую степень по цитологическим и морфогенетическим наукам в Турине, в середине 1990-х годов Luigi Naldini начинает сотрудничество с Salk Institute в La Jolla (США), где вместе с Inder Verma и Didier Trono демонстрирует возможность переноса терапевтических генов путем использования инфекционных свойств вируса ВИЧ и создает прототип лентивирусных векторов, используемых сегодня во всем мире. После опыта работы в сфере биотехнологий в Сан-Франциско, где он еще больше усовершенствовал лентивирусные векторы для безопасного клинического использования, профессор Naldini вернулся в Италию (сначала в Турин, а затем в Милан). В 2008 году он стал директором SR-Tiget и продолжил развитие лентивирусной технологии, доведя ее до первых эффективных клинических испытаний.

Бывший президент Европейского общества генной и клеточной терапии (ESGCT) и член Европейской организации молекулярной биологии (EMBO), профессор Naldini получил множество наград, в том числе: премию за выдающиеся достижения от Американского общества генной и клеточной терапии в 2014 году и от ESGCT в 2015 году, премию Хименеса Диаса в 2016 году, премию Ван Бойтлера от Американского общества гематологии в 2017 году и, в 2019 году, премию Жанте-Коллена за трансляционную медицину. Кроме того, в декабре 2019 года он получил орден за заслуги перед Итальянской Республикой.

"Я благодарен своим наставникам, фантастическим коллегам и прекрасным ученикам, которые сопровождали меня в этом удивительном путешествии от исследовательской лаборатории до больничной койки, которое длилось почти тридцать лет, разделяя вдохновение, трудности и разочарования и, наконец, успехи. Я также хотел бы поблагодарить членов жюри, которые вручили мне эту награду за жизненные достижения. Я продолжу работать с новыми силами и энтузиазмом в поисках решений на основе генной и клеточной терапии для многих пациентов, нуждающихся в инновационных методах лечения заболеваний, которые до сих пор считались летальными", - сказал профессор Luigi Naldini на церемонии награждения.

Его многочисленные награды подчеркивают, что профессор Naldini стал ключевой фигурой в развитии генной терапии и применении лентивирусных векторов для терапевтического переноса генов. Помимо того, что эти векторы являются одними из самых распространенных инструментов в области биомедицинских исследований, они уже широко используются в клинической практике. В одной только больнице Ospedale San Raffaele почти сто пациентов с такими серьезными генетическими заболеваниями, как метахроматическая лейкодистрофия, синдром Вискотта-Олдрича, бета-талассемия и мукополисахаридоз 1-го типа, прошли лечение с помощью стволовых клеток крови, скорректированных лентивирусными векторами.

В общей сложности более 400 человек по всему миру прошли лечение 19 различных заболеваний с помощью стволовых клеток крови, созданных с использованием лентивирусных векторов. Большинство из этих пациентов, у которых в противном случае не было бы надежды на выживание, сейчас находятся в хорошем состоянии и ведут нормальную или значительно лучшую жизнь. Четыре из этих препаратов уже получили разрешение на реализацию на рынке: среди них генная терапия метахроматической лейкодистрофии, которая была разработана в лабораториях Института SR-TIGET и с декабря 2020 года является зарегистрированным препаратом в Европейском союзе, а в ближайшем будущем ожидается ее разрешение на использование и в США.

Кроме того, большая часть CAR-T, проходящих клинические испытания или уже одобренных для коммерческого использования по всему миру, также основана на лентивирусных векторах: это препараты генной терапии, направленные на борьбу с различными видами рака крови или твердых тканей путем избирательного вооружения лимфоцитов-киллеров, которыми обладает пациент для борьбы с раковыми клетками. На сегодняшний день, по оценкам, более 3 500 человек получили пользу от этого вида терапии.

В ходе экспериментальных исследований профессор Luigi Naldini продолжает находить инновационные решения для расширения сфер применения генной терапии и дальнейшего повышения ее эффективности и безопасности. В последние годы была разработана стратегия генной терапии с противоопухолевым действием, основанная на инженерном использовании стволовых клеток крови: дочерние клетки, образующиеся из стволовых клеток, в частности моноциты, белые кровяные тельца, способны подавать мощные сигналы, активизирующие иммунный ответ на опухоли, избавляя остальной организм от побочных эффектов. В настоящее время эта стратегия проходит клинические испытания в миланских больницах Ospedale San Raffaele и Besta для лечения глиобластомы - самой распространенной и комплексной опухоли мозга у взрослых. Спонсором исследования выступает компания Genenta Science, инновационный стартап, основанный профессором Naldini совместно с Ospedale San Raffaele и в настоящее время котирующийся на бирже Nasdaq.

Кроме того, лаборатория профессора Naldini внесла значительный вклад в развитие направленного редактирования генов, которое теперь осуществляется с помощью технологии CRISPR. Эти исследования позволяют переписать последовательность гена, исправляя его мутации, а не заменяя его функцию дополнительной версией, введенной с помощью вектора, что повышает точность генетических манипуляций и открывает путь к новым революционным применениям.