تُمنح جائزة الإنجاز مدى الحياة لعام 2024 للعلاجات المتقدم من قبل منظمة Phacilitate إلى لويجي نالديني

تم تكريم البروفيسير لويجي نالديني، مدير معهد سان رافاييلي تيليثون للعلاج الجيني (SR-Tiget) وأستاذ علم الأنسجة والعلاج الجيني والخلايا في جامعة فيتا سالوتي سان رافاييلي، بجائزة الإنجاز مدى الحياة لعام 2024 من قبل منظمة Phacilitate. حصل البروفيسير نالديني على هذه الجائزة نظراً لدوره الرائد في مجال العلاج الجيني، وخاصة لتطويره لناقلات الفيروسات العدسية. هذه الناقلات، المستمدة من فيروس نقص المناعة البشرية، تستخدم الآن على نطاق واسع في المجالات السريرية لعلاج الأمراض الوراثية الخطيرة وغيرها من الأمراض. كان لأبحاث البروفيسور نالديني تأثير كبير على تطوير العلاج الجيني وتحسين نتائج العلاج.

تقدر هذه الجائزة التطورات المبتكرة في مجال العلاجات المتقدمة، ويتم تقييم المرشحين في مرحلتين من قبل فريق من الخبراء الدوليين يمثلون مؤسسات البحث والجامعات وصناعة التكنولوجيا الحيوية. تأسست الجائزة في عام 2023، وتم منحها لأول مرة لكارل جون تقديراً لجهوده في تطويره لعلاج الخلايا CAR-T. أُقيم حفل توزيع الجوائز لعام 2024، الذي جذب جمهورًا علميًا واسعً، في 18 يناير في ميامي، فلوريدا، ضمن أسبوع العلاجات المتقدمة.

«يجسد البروفيسور نالديني تمامًا مفهوم الابتكار. تفانيه الدؤوب في تطوير العلاجات المفيدة للمرضى دفعه وفريقه عبر الصعوبات الأولية، مما أدى إلى إنشاء علاجات أكثر أمانًا وفعالية. بدون التزامه وإصراره، لم يكن العلاج الجيني ليحقق وضعه الحالي، مما أحدث ثورة في علاج الأمراض الوراثية مثل ADA-SCID والحثل البيض الميتاكروماتي وأخرى لا تزال قيد التطوير»، صرح سفين كيلي، رئيس لجنة تحكيم جائزة Phacilite.

بعد حصوله على شهادته في الطب والجراحة والدكتوراه في العلوم الخلوية والتكون التشكلي في تورينو بإيطاليا، انتقل البروفيسور نالديني إلى معهد سولك للدراسات البيولوجية (Salk Institute) في لاهويا بالولايات المتحدة الأمريكية في منتصف التسعينيات، حيث عمل مع إندر فيرما و ديديير ترونو لتطوير نواقل الفيروسات العدسية لنقل الجينات العلاجية. بعد هذه التجربة، قام بتحسين هذه النواقل للاستخدام السريري الآمن أثناء عمله في صناعة التكنولوجيا الحيوية في سان فرانسيسكو، ثم عاد إلى إيطاليا حيث أصبح في عام 2008 مديرًا لـ SR-Tiget وواصل تطوير تقنية الفيروسات العدسية وأجرى تجاربه السريرية الأولية والناجحة.

كرئيس سابق للجمعية الأوروبية للعلاج الجيني والخلوي (ESGCT - European Society for Gene and Cell Therapy) وكعضو في المنظمة الأوروبية للبيولوجيا الجزيئية (EMBO - European Molecular Biology Organization)، حصل على جوائز كبرى على مر السنين، بما في ذلك جائزة الإنجاز المتميز من قبل الجمعية الأمريكية للعلاج الجيني والخلوي في عام 2014 ومن قبل الجمعية الأوروبية للعلاج الجيني والخلوي في عام 2015، كما حصل على جائزة خيمينيز دياز (Jiménez Diaz Award) في عام 2016، على جائزة فان بوتلر (Van Beutler Award) من قبل الجمعية الأمريكية لأمراض الدم في عام 2017، وعلى جائزة جيانتيت-كولين (Jeantet-Collen Award)، كما تم تعيينه في وسام استحقاق الجمهورية الإيطالية في ديسمبر 2019.

«إنني ممتن لأساتذتي وزملائي وطلابي لدعمهم على مدار الثلاثين عامًا الماضية. لقد كانوا معي من المختبر إلى سرير المستشفى، ويتشاركون الإلهام والتحديات والنجاحات. كما أشكر لجنة التحكيم على جائزة الإنجاز مدى الحياة. سأستمر في العمل بنشاط لإيجاد حلول للعلاج الجيني والخلايا للعديد من المرضى الذين يحتاجون إلى علاجات مبتكرة للتعامل مع الأمراض التي كانت تعتبر قاتلة حتى الآن»، علق البروفيسور لويجي نالديني في عرض الجائزة.

تثبت الجوائز المتعددة التي حصل عليها البروفيسور نالديني دوره الأساسي والمحوري في تطوير العلاج الجيني واستخدام ناقلات الفيروسات العدسية لنقل الجينات العلاجية. تعتبر هذه الناقلات أدوات أساسية في الأبحاث الطبية الحيوية ولها تطبيقات سريرية مهمة. في مستشفى سان رافاييلي، تم علاج ما يقرب من مائة مريض يعانون من أمراض وراثية حادة باستخدام خلايا الدم الجذعية المصححة بواسطة ناقلات الفيروسات العدسية، ومن بين هذه الأمراض حثل المادة البيضاء المتبدل اللون، ومتلازمة فيسكوت آلدريك، وثلاسيميا بيتا، وداء السكريات المخاطية من النوع 1.

تلقى أكثر من 400 شخص حول العالم علاجًا لـ 19 مرضًا مختلفًا باستخدام خلايا الدم الجذعية المعدلة بناقلات الفيروسات العدسية، مما أدى إلى تحسين الظروف أو حتى تحقيق حياة طبيعية للعديد من الذين كانوا يواجهون سابقًا احتمالات بقاء محدودة. والجدير بالذكر أنه تمت الموافقة على أربعة من هذه العلاجات للإطلاق في السوق. العلاج الجيني للحثل المادة البيضاء المتبدل اللون، الذي تم تطويره في معهد SR-TIGET، هو دواء مسجل في الاتحاد الأوروبي منذ ديسمبر 2020 ومن المتوقع أن يحصل على الموافقة في الولايات المتحدة قريبًا.

يعتمد جزء كبير من علاجات الخلايا التائية المعدلة وراثيًا (CAR-T)، التي تخضع حاليًا لتجارب سريرية أو تمت الموافقة عليها بالفعل للاستخدام، على ناقلات الفيروسات العدسية أيضًا. تشمل هذه العلاجات أدوية العلاج الجيني التي تستهدف مكافحة أنواع مختلفة من سرطانات الدم أو الأنسجة الصلبة من خلال تنشيط الخلايا الليمفاوية القاتلة للمريض بشكل انتقائي ضد الخلايا السرطانية. حتى الآن، تشير التقديرات إلى أن أكثر من 3500 شخص استفادوا من هذا النوع من العلاج.

يهدف بحث البروفيسور لويجي نالديني، الرائد في مجال العلاج الجيني، إلى توسيع نطاق استخدامه وتحسين فعاليته وسلامته. يتضمن أحد الأساليب المبتكرة التي يعتمدها هي هندسة خلايا الدم الجذعية لاستهداف الأورام مباشرةً: تقوم الخلايا الوليدة المنتجة من هذه الخلايا، وخاصة الخلايا الوحيدة، بإرسال إشارات فعالة لتنشيط الاستجابة المناعية داخل الأورام، مع تتجنب حدوث آثار جانبية على بقية الجسم. تخضع هذه الاستراتيجية حاليًا لتجارب سريرية في مستشفى سان رافاييلي وفي المعهد الوطني للاضطرابات العصبية كارلو بيستا (Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta) بميلانو لعلاج، لعلاج الورم الأرومي الدبقي، وهو الورم الدماغي الأكثر شيوعًا ولدى البالغين. هذه الدراسة مدعومة من شركة Genenta Science، وهي شركة ناشئة شارك في تأسيسها البروفيسور نالديني، المدرجة الآن في بورصة ناسداك. بالإضافة إلى ذلك، قدم مختبره مساهمات كبيرة في تعديل الجينات المستهدف باستخدام تقنية CRISPR، مما عزز الدقة في المعالجة الجينية وفتح إمكانيات جديدة للتطبيقات.